De Amerikaanse FDA heeft Rasonque (daraxonrasib) goedgekeurd, een nieuwe RAS-remmer voor de behandeling van volwassenen met gemetastaseerd pancreasadenocarcinoom. Het medicijn, ontwikkeld door Revolution Medicines, Inc., wordt als tablet eenmaal per dag ingenomen en richt zich op het RAS-eiwit dat tumorgroei stimuleert.
Kernpunten uit het artikel:
- Klinische resultaten: In een studie met 500 volwassenen verbeterde de mediane algehele overleving naar 13,2 maanden, vergeleken met 6,7 maanden bij standaard chemotherapie.
- Doelgroep: De therapie is bedoeld voor patiënten die al een systemische therapie hebben ondergaan of niet in aanmerking komen voor multi-agent systemische therapie.
- Regelgevende status: Het middel kreeg de status van Breakthrough Therapy en Orphan Drug.
- Bijwerkingen: De meest voorkomende bijwerkingen zijn huiduitslag, diarree, misselijkheid, vermoeidheid en stomatitis.
FDA keurt eerste doelgerichte therapie in zijn klasse goed voor gemetastaseerd pancreaskanker
De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft vandaag Rasonque (daraxonrasib) goedgekeurd, een RAS-remmer voor de meest voorkomende vorm van pancreaskanker. Hiermee krijgen patiënten met gevorderde pancreaskanker maanden eerder dan gepland een nieuwe behandeloptie.
Deze beslissing onderstreept de inzet van de instantie om met urgentie te handelen, onnodige vertragingen te verminderen en innovatieve behandelingen te versnellen die een betekenisvol verschil kunnen maken in het leven van Amerikaanse patiënten en hun families.
Werking van Rasonque
Rasonque is een tablet die eenmaal per dag wordt ingenomen. Het medicijn richt zich op meerdere vormen van het RAS-eiwit, een belangrijke drijfveer voor tumorgroei bij de meeste patiënten met pancreasadenocarcinoom (een vorm van kanker die ontstaat in de cellen die de kanalen van de alvleesklier bekleden).
"De goedkeuring van vandaag biedt een cruciale nieuwe optie voor patiënten die te maken hebben met een buitengewoon moeilijke en historisch gezien moeilijk behandelbare vorm van kanker," aldus waarnemend FDA-commissaris Kyle Diamantas, J.D. "Het is onze fundamentele plicht om zo snel mogelijk meer genezingen en betekenisvolle behandelingen bij patiënten te brengen. Ik ben enorm trots op de toegewijde FDA-wetenschappers wiens snelle, grondige beoordeling en onvermoeibare inzet deze baanbrekende mijlpaal mogelijk hebben gemaakt."
Doelgroep en indicatie
De goedkeuring geldt voor de behandeling van volwassenen met gemetastaseerd pancreasadenocarcinoom die:
- Ten minste één eerdere systemische therapie hebben ondergaan, óf
- Geen geschikte kandidaten zijn voor multi-agent systemische therapie.
Volgens het National Cancer Institute wordt er in de Verenigde Staten jaarlijks ongeveer 67.000 nieuwe gevallen van pancreaskanker gediagnosticeerd, waarvan 90% tot 95% pancreasadenocarcinoom is. Hoewel deze vorm slechts ongeveer 3,2% van alle kankerdiagnoses uitmaakt, is het aandeel in kankersterfgevallen onevenredig hoog. Dit komt door de typically late detectie, het agressieve verloop van de ziekte en de historisch beperkte behandelopties.
Klinische resultaten
In een gerandomiseerde, open-label multicenter klinische studie met 500 volwassenen met eerder behandelde gemetastaseerde pancreasadenocarcinoom, verbeterde Rasonque de mediane algehele overleving naar 13,2 maanden, vergeleken met 6,7 maanden bij standaard chemotherapie.
"Dit middel toonde ongekende resultaten in een gebied waar een grote onvervulde behoefte bestaat," zei Angelo de Claro, M.D., directeur van het Oncology Center of Excellence van de FDA. "De goedkeuring werd 6,5 maand voor de deadline van de gebruikersvergoeding verleend, wat het commitment van de FDA demonstreert om de goedkeuring van nieuwe kankerbehandelingen voor patiënten met ernstige en levensbedreigende aandoeningen te versnellen."
Regelgevende status en toegang
De FDA heeft Rasonque de status van Breakthrough Therapy en Orphan Drug verleend. Daarnaast ontving het middel een Priority Review voor deze indicatie. De aanvraag werd ook beoordeeld onder het Commissioner’s National Priority Voucher pilotprogramma, dat bedoeld is om de beoordeling van therapieën die nationale prioriteiten voor de volksgezondheid aanpakken, te versnellen.
In mei stuurde de FDA een "safe to proceed"-brief, waardoor de sponsor een protocol voor uitgebreide toegang (expanded access) kon starten. Hierdoor kregen patiënten toegang tot het experimentele geneesmiddel vóór de officiële goedkeuring, conform de toepasselijke FDA-regelgeving.
Bijwerkingen
De meest voorkomende bijwerkingen van het medicijn zijn:
- Huiduitslag
- Diarree
- Stomatitis (ontsteking van de slijmvliezen in de mond)
- Misselijkheid
- Vermoeidheid
- Braken
- Buikpijn
- Oedeem
- Verminderde eetlust
- Bloedingen
De FDA heeft de goedkeuring verleend aan Revolution Medicines, Inc.
FDA keurt eerste doelgerichte therapie in zijn klasse goed voor gemetastaseerd pancreaskanker
De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft vandaag Rasonque (daraxonrasib) goedgekeurd, een RAS-remmer voor de meest voorkomende vorm van pancreaskanker. Hiermee krijgen patiënten met gevorderde pancreaskanker maanden eerder dan gepland een nieuwe behandeloptie.
Deze beslissing onderstreept de inzet van de instantie om met urgentie te handelen, onnodige vertragingen te verminderen en innovatieve behandelingen te versnellen die een betekenisvol verschil kunnen maken in het leven van Amerikaanse patiënten en hun families.
Werking van Rasonque
Rasonque is een tablet die eenmaal per dag wordt ingenomen. Het medicijn richt zich op meerdere vormen van het RAS-eiwit, een belangrijke drijfveer voor tumorgroei bij de meeste patiënten met pancreasadenocarcinoom (een vorm van kanker die ontstaat in de cellen die de kanalen van de alvleesklier bekleden).
"De goedkeuring van vandaag biedt een cruciale nieuwe optie voor patiënten die te maken hebben met een buitengewoon moeilijke en historisch gezien moeilijk behandelbare vorm van kanker," aldus waarnemend FDA-commissaris Kyle Diamantas, J.D. "Het is onze fundamentele plicht om zo snel mogelijk meer genezingen en betekenisvolle behandelingen bij patiënten te brengen. Ik ben enorm trots op de toegewijde FDA-wetenschappers wiens snelle, grondige beoordeling en onvermoeibare inzet deze baanbrekende mijlpaal mogelijk hebben gemaakt."
Doelgroep en indicatie
De goedkeuring geldt voor de behandeling van volwassenen met gemetastaseerd pancreasadenocarcinoom die:
- Ten minste één eerdere systemische therapie hebben ondergaan, óf
- Geen geschikte kandidaten zijn voor multi-agent systemische therapie.
Volgens het National Cancer Institute wordt er in de Verenigde Staten jaarlijks ongeveer 67.000 nieuwe gevallen van pancreaskanker gediagnosticeerd, waarvan 90% tot 95% pancreasadenocarcinoom is. Hoewel deze vorm slechts ongeveer 3,2% van alle kankerdiagnoses uitmaakt, is het aandeel in kankersterfgevallen onevenredig hoog. Dit komt door de typically late detectie, het agressieve verloop van de ziekte en de historisch beperkte behandelopties.
Klinische resultaten
In een gerandomiseerde, open-label multicenter klinische studie met 500 volwassenen met eerder behandelde gemetastaseerde pancreasadenocarcinoom, verbeterde Rasonque de mediane algehele overleving naar 13,2 maanden, vergeleken met 6,7 maanden bij standaard chemotherapie.
"Dit middel toonde ongekende resultaten in een gebied waar een grote onvervulde behoefte bestaat," zei Angelo de Claro, M.D., directeur van het Oncology Center of Excellence van de FDA. "De goedkeuring werd 6,5 maand voor de deadline van de gebruikersvergoeding verleend, wat het commitment van de FDA demonstreert om de goedkeuring van nieuwe kankerbehandelingen voor patiënten met ernstige en levensbedreigende aandoeningen te versnellen."
Regelgevende status en toegang
De FDA heeft Rasonque de status van Breakthrough Therapy en Orphan Drug verleend. Daarnaast ontving het middel een Priority Review voor deze indicatie. De aanvraag werd ook beoordeeld onder het Commissioner’s National Priority Voucher pilotprogramma, dat bedoeld is om de beoordeling van therapieën die nationale prioriteiten voor de volksgezondheid aanpakken, te versnellen.
In mei stuurde de FDA een "safe to proceed"-brief, waardoor de sponsor een protocol voor uitgebreide toegang (expanded access) kon starten. Hierdoor kregen patiënten toegang tot het experimentele geneesmiddel vóór de officiële goedkeuring, conform de toepasselijke FDA-regelgeving.
Bijwerkingen
De meest voorkomende bijwerkingen van het medicijn zijn:
- Huiduitslag
- Diarree
- Stomatitis (ontsteking van de slijmvliezen in de mond)
- Misselijkheid
- Vermoeidheid
- Braken
- Buikpijn
- Oedeem
- Verminderde eetlust
- Bloedingen
De FDA heeft de goedkeuring verleend aan Revolution Medicines, Inc.
Groetjes,